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Malattia di Fabry: confronto tra le risposte di donne e uomini alla terapia enzimatica sostitutiva

Malattia di Fabry: risposta alla terapia enzimatica sostitutiva nei bambini

Idursulfasi per la sindrome di Hunter in bambini di età inferiore ai 6 anni

2011 - Sicurezza di Agalsidasi alfa nei bambini sotto i 7 anni con malattia di Fabry

Astrocitoma subependimale a cellule giganti nella sclerosi tuberosa: trattamento con Everolimus

Fibrosi cistica e mutazione G551D-CFTR: effetto di Ivacaftor

Trattamento della mastocitosi sistemica e cutanea con handicap con Masitinib

Sindrome miastenica di Lambert-Eaton: trattamento con Firdapse

Terapia con BH4 per la fenilchetonuria nei bambini: impatto su stato nutrizionale e assunzione

Sitosterolemia: trattamento e analisi genetiche in neonati e bambini

Attacchi acuti di angioedema ereditario: tempo di risposta al trattamento con Ecallantide

Terapia di sostituzione enzimatica con Idursulfasi per sindrome di Hunter sotto i 5 anni di età

Glicogenosi di tipo II a insorgenza tardiva, trattamento con terapia enzimatica sostitutiva

Macroglobulinemia di Waldenstrom: trattamento di combinazione con Rituximab e Cladribina

Episodi acuti di angioedema ereditario: Berinert, speciali avvertenze e precauzioni per l'uso

Alglucosidasi alfa per il trattamento della malattia di Pompe nei pazienti con insorgenza tardiva

Tumore miofibroblastico infiammatorio: Xalkori, un inibitore di ALK

Erlotinib per schwannoma vestibolare progressivo nella neurofibromatosi 2

Sindrome di Ehlers-Danlos: Cordiax per la prevenzione di eventi cardiovascolari

Sindrome emolitico-uremica atipica: trattamento con Soliris

Malattia di Pompe a insorgenza tardiva: trattamento con Myozyme

Terapia di sostituzione con Velaglucerasi alfa negli adulti con malattia di Gaucher di tipo 1: studio di estensione

Miglioramento dei parametri della malattia di Fabry nei pazienti pediatrici trattati per 4 anni con Agalsidasi alfa

Malattia di Wilson: la monoterapia con Zinco non è efficace quanto gli agenti chelanti

Vpriv nella malattia di Gaucher di tipo 1: posologia e modo di somministrazione

Malattia di Gaucher di tipo 1: passaggio da Cerezyme a Vpriv

Vpriv nel trattamento della malattia di Gaucher di tipo 1

Malattia di Gaucher di tipo 1: differenze antigeniche tra Cerezyme e Vpriv

Mucopolisaccaridosi VI: trattamento con Naglazyme

Difetti congeniti del metabolismo degli aminoacidi: supplementazione di grandi aminoacidi neutri nella fenilchetonuria

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