I soggetti affetti da malattia di Fabry sviluppano ipertrofia ventricolare sinistra.

Uno studio, compiuto da Ricercatori dell’University Children’s Hospital di Mainz in Germania, ha esaminato l’effetto del trattamento di sostituzione enzimatica con Agalsidasi alfa ( Replagal ) della durata di 1 anno o più sulla massa ventricolare sinistra nei pazienti con malattia di Fabry.

Lo studio consisteva in un’analisi retrospettiva di dati aggregati di 4 studi che hanno valutato l’effetto del trattamento con Agalsidasi alfa sull’ipertrofia ventricolare sinistra.

La massa ventricolare sinistra ( LVM ) è stata normalizzata all’altezza ( in metri ) alla potenza di 2.7: LVM/h=LVM/m(2.7 ).

L’analisi è stata effettuata su 45 pazienti adulti ( 34 uomini e 11 donne ) di età media 39.8 anni ( range: 18.9 e 67.2 anni ) con diagnosi confermata di malattia di Fabry in trattamento da 3 anni o più con Agalsidasi alfa.
E’ stato confrontato l’ecocardiogramma al basale con quello dopo 1 anno e/o 3 anni.

Al basale 14 pazienti presentavano ipertrofia ventricolare sinistra [ valore medio di LVM/h=55.4 g/m(2.7 ) ].
Dopo 1 anno di terapia sostitutiva con Agalsidasi alfa, LVM/h è diminuita in modo significativo, in media, di 9.2 g/m(2.7 ) in 9 pazienti ( p=0.008 ), e dopo 36 mesi è stata osservata una diminuzione significativa di 5.1 g/m(2.7 ) in 10 pazienti ( p=0.037 ).

Nei pazienti senza ipertrofia ventricolare sinistra al basale ( n=31), è stato riscontrato un significativo incremento della massa ventricolare sinistra ( LVM/h=3.6 g/m(2.7 ); p=0.002 ).
Tuttavia, dopo 36 mesi di trattamento non è stato osservato nessun significativo cambiamento rispetto al basale in 10 pazienti ( LVM/h=2.1 g/m(2.7 ); P=NS ).

In conclusione, il trattamento con Agalsidasi alfa per 1 anno o per 3 anni è risultato associato a ridotta massa ventricolare sinistra nei pazienti con malattia di Fabry con ipertrofia ventricolare sinistra al basale, ed è apparso stabilizzare la massa ventricolare sinistra nei pazienti senza ipertrofia ventricolare sinistra al basale. ( Xagena_2009 )

Kampmann C et al, Clin Ther 2009; 31: 1966-1976



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