Non sono conosciuti metodi efficaci per prevenire l’artropatia nell’emofilia grave. Pertanto è stato effettuato uno studio su ragazzi giovani con emofilia A in forma grave, assegnati in modo casuale a infusioni regolari di Fattore VIII ricombinante ( profilassi ) o a un programma avanzato di infusioni episodiche di almeno 3 dosi, per un totale di un minimo di 80 UI di Fattore VIII per kg di peso corporeo al momento di un’emorragia articolare.

L'endpoint primario era rappresentato dall'incidenza di danno osseo o cartilagineo, come rilevato mediante radiografia o risonanza magnetica nelle articolazioni indice ( caviglie, ginocchia e gomiti ).

Complessivamente, 65 ragazzi di età inferiore ai 30 mesi sono stati randomizzati al trattamento profilattico ( n=32 ) o a terapia episodica ( n=33 ).

Quando i ragazzi hanno raggiunto i 6 anni di età, nel 93% di quelli del gruppo di profilassi e nel 55% di quelli del gruppo di terapia episodica è stata riscontrata una normale struttura articolare alla risonanza magnetica ( p=0.006 ).

Il rischio relativo di danno alle articolazioni rilevato mediante risonanza magnetica con la terapia episodica rispetto alla profilassi è stato di 6.1.

Il numero medio annuo di emorragie articolari e totali è stato superiore alla fine dello studio nel gruppo terapia episodica rispetto al gruppo profilassi ( p inferiore a 0.001 per entrambi i confronti ).

Alti titoli di inibitori del fattore VIII si sono sviluppati in 2 ragazzi che hanno ricevuto la profilassi; 3 ragazzi nel gruppo terapia episodica hanno avuto un'emorragia potenzialmente mortale.
Le ospedalizzazioni e le infezioni associate al posizionamento del catetere centrale non sono variate significativamente tra i 2 gruppi.

In conclusione, la profilassi con Fattore VIII ricombinante può prevenire il danno articolare e diminuire la frequenza di emorragie articolari e in altre sedi nei ragazzi giovani con forma grave di emofilia A. ( Xagena_2007 )

Manco-Johnson M et al, N Engl J Med 2007; 357: 535-544



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