Sono stati pubblicati su The New England Journal of Medicine ( NEJM ) i risultati dello studio LOTS ( Late-Onset Treatment Study ). Lo studio ha valutato la sicurezza e l’efficacia di Alglucosidasi alfa ( Myozyme ) per il trattamento della malattia di Pompe in pazienti con insorgenza della malattia in età adolescenziale o adulta.

Lo studio LOTS era uno studio multinazionale randomizzato e controllato verso placebo in doppio cieco che ha arruolato 90 pazienti adolescenti o adulti affetti dalla malattia di Pompe.
Lo studio ha raggiunto i suoi endpoint primari, dimostrando gli effetti benefici di Alglucosidasi alfa sulla resistenza e sulla forza della muscolatura scheletrica, misurate in base al test della camminata per 6 minuti, e sulla funzione polmonare, valutata come variazione percentuale della capacità vitale forzata.
Anche l’analisi degli endpoint secondari ha confermato i risultati positivi.

Alglucosidasi alfa è stato commercializzato per la prima volta nel 2006, ed è l’unico trattamento approvato per la malattia di Pompe.
In Europa, è indicato per neonati, bambini e adulti e le informazioni riguardanti la prescrizione sono state recentemente aggiornate, includendo i risultati dello studio LOTS.
Negli Stati Uniti, Alglucosidasi alfa è indicato per il trattamento di pazienti di ogni età, ma, essendo stato approvato unicamente nella produzione su scala minore, è riservato al trattamento di neonati e bambini. Alglucosidasi alfa distribuito negli Stati Uniti ha dimostrato di poter migliorare la sopravvivenza in assenza di ventilazione meccanica in pazienti con insorgenza della malattia in età infantile, comparato con un gruppo di controllo mai trattato in precedenza. ( Xagena_2010 )

Fonte: Genzyme, 2010

Link: MalattieRare.net

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