Uno studio retrospettivo ha valutato la sicurezza e l'efficacia della terapia enzimatica sostitutiva con Agalsidasi alfa ( Replagal ) per la malattia di Fabry nei bambini che hanno preso parte al Fabry Outcome Survey ( FOS ).

Sono stati identificati 8 bambini ( età media 5 anni ) che hanno iniziato il trattamento con Agalsidasi alfa ( 0.2 mg/kg per via endovenosa, a settimane alterne ) quando avevano un’età inferiore a 7 anni.

I pazienti hanno ricevuto il trattamento in media per 4.2 anni ( range: 1.2-6.7 anni ).

Reazioni all'infusione si sono verificate in 3 pazienti e sono state di gravità lieve o moderata.
Anticorpi IgG all'Agalsidasi alfa sono stati trovati in un paziente che ha sperimentato due lievi reazioni da infusione e una reazione moderata.

La velocità di filtrazione glomerulare media è risultata compresa tra valori normali al basale ed è rimasta normale.
La massa ventricolare sinistra indicizzata per altezza ( 2.7 ) era al di sopra del 75° percentile dei bambini di pari età in 5 pazienti su 6 valutati al basale. Solo 2 pazienti hanno superato tale soglia nell’ultima valutazione. ( Xagena_2011 )

Ramaswami U et al, Acta Paediatr 2011; 100: 605-611



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