La sindrome vascolare di Ehlers-Danlos è una rara e grave patologia che causa dissezioni e rotture delle arterie che possono portare a morte prematura e ad oggi non esistono trattamenti preventivi validati.

È stato condotto uno studio allo scopo di valutare la capacità di Celiprololo ( Cordiax ), un antagonista dell'adrenorecettore beta-1 con un’azione agonista sull'adrenorecettore beta-2, nella prevenzione delle dissezioni e delle rotture arteriose nella sindrome vascolare di Ehlers-Danlos.

Lo studio multicentrico, randomizzato, in aperto con una valutazione in cieco degli eventi clinici è stato effettuato in 8 Centri in Francia e 1 in Belgio e ha arruolato 53 pazienti con la sindrome di Ehlers-Danlos che sono stati assegnati in maniera casuale a un trattamento di 5 anni con Celiprololo ( n=25 ) o a nessun trattamento ( gruppo controllo, n=28 ), con una stratificazione basata sull'età ( inferiore o uguale a 32 anni o superiore a 32 anni).

In totale, 33 pazienti sono risultati positivi per la mutazione del collagene 3A1 ( COL3A1 ) e la dose di Celiprololo è stata lentamente incrementata ogni 6 mesi con aumenti di 100 mg fino a un massimo di 400 mg 2 volte al giorno.

Gli endpoint primari erano gli eventi arteriosi ( rotture o dissezioni, fatali o non-fatali ).

La durata media del follow-up è stata di 47 mesi e lo studio è stato interrotto precocemente per i benefici legati al trattamento.

Gli endpoint primari sono stati raggiunti da 5 ( 20% ) pazienti nel gruppo Celiprololo e da 14 ( 50% ) controlli ( hazard ratio, HR=0.36; p=0.040 ).

Tra gli eventi avversi è stata osservata forma grave di fatigue in 1 paziente dopo l'inizio della dose di 100 mg di Celiprololo e forma lieve di fatigue in 2 pazienti correlata all’aumento della dose.

In conclusione, in base ai risultati dello studio, il Celiprololo potrebbe rappresentare il trattamento di elezione per medici che intendono prevenire complicazioni maggiori nei pazienti con sindrome vascolare di Ehlers-Danlos, anche se resta da stabilire se i pazienti con simili caratteristiche cliniche e senza mutazione godano della stessa protezione. ( Xagena_2010 )

Ong KT et al, Lancet 2010; 376: 1467-1475



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