Due studi di fase 2, in aperto, hanno analizzato Eculizumab ( Soliris ) come trattamento per i pazienti affetti da sindrome emolitico-uremica atipica ( aHUS ) hanno incontrato, nelle analisi ad interim, l'endpoint primario e secondario.

La sindrome emolitico uremica atipica è una rarissima malattia, cronica e minacciante la vita, in cui l'attivazione del complemento non-controllata provoca coaguli di sangue nei piccoli vasi sanguigni ( microangiopatia trombotica ), provocando ictus, infarto miocardico, insufficienza renale e morte.
Circa il 60 per cento dei pazienti con sindrome emolitico-uremica atipica richiede dialisi, un trapianto di rene o muore entro 1 anno dalla diagnosi.

I pazienti resistenti alla terapia con plasma

Sicurezza ed efficacia di Eculizumab nei pazienti con sindrome emolitico-uremica atipica, resistenti alla terapia al plasma: analisi ad interim di uno studio di fase 2 - un'analisi ad interim di 17 pazienti adolescenti e adulti con sindrome uremico-emolitica atipica che erano resistenti alla terapia con plasma e sono stati trattati con Eculizumab fino a 26 settimane. L'endpoint primario dello studio era rappresentato dal cambiamento della conta piastrinica, una misura di microangiopatia trombotica. I Ricercatori hanno osservato un significativo incremento della conta piastrinica con Eculizumab rispetto al basale. ( p<0.0001 ).
I principali endpoint secondari clinici sono risultati positivi.

Pazienti in terapia cronica con plasma

Sicurezza ed efficacia di Eculizumab in pazienti con sindrome emolitico-uremica cronica in terapia con plasma – E’ stata compiuta un’analisi ad interim su 20 pazienti adolescenti e adulti che erano stati sottoposti a terapia cronica con plasma prima di entrare lo studio.
L'endpoint primario dello studio era lo stato libero da evento di microangiopatia trombotica, definito dalla conta piastrinica stabile, assenza di terapia con plasma e nessuna nuova dialisi.
Nell’analisi ad interim di 15 pazienti trattati con Eculizumab per almeno 12 settimane, l’87% dei pazienti ha raggiunto uno stato libero da evento di microangiografia trombotica.
I principali endpoint secondari clinici sono risultati positivi.

In entrambi gli studi, Eculizumab è apparso essere ben tollerato; gli eventi avversi più comuni sono stati: anemia, diarrea, cefalea, nausea e ipertensione.

Eculizumab non è ancora stato approvato nel trattamento dei pazienti con sindrome emolitico-uremica, e viene fornito ai pazienti in studi clinici su base sperimentale.
Eculizumab è stato invece approvato dalle Autorità sanitarie degli Stati Uniti, Unione Europea, Giappone e di altri Paesi, come trattamento di prima linea per i pazienti affetti da emoglobinuria parossistica notturna, una rara malattia del sangue caratterizzata da emolisi. ( Xagena_2010 )

Fonte: American Society of Nephrology, 2010



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