L’Agenzia Italiana del Farmaco ( AIFA ) ha approvato Soliris ( Eculizumab ), un inibitore del complemento C5, come trattamento di seconda linea, in seguito a Rituximab, nei pazienti adulti con disturbo dello spettro della neuromielite ottica ( NMOSD ) positivi agli anticorpi anti-acquaporina 4 ( AQP4 ) con storia clinica di almeno una recidiva negli ultimi 12 mesi.

Il disturbo dello spettro della neuromielite ottica è una grave malattia autoimmune rara, che interessa il sistema nervoso centrale ( CNS ), compresi il midollo spinale e i nervi ottici.
La maggior parte delle persone colpite da disturbo NMOSD presenta spesso recidive imprevedibili, una nuova insorgenza di sintomi neurologici o il peggioramento di quelli già esistenti, chiamati anche attacchi, che tendono a diventare gravi e ricorrenti e possono portare alla disabilità permanente.
Sulla base dei dati epidemiologici mondiali, si stima che in Italia il disturbo NMOSD colpisca oltre 1.000 persone, con più di 100 nuove diagnosi all’anno.

Le persone che vivono con disturbo NMOSD soffrono di attacchi gravi e debilitanti che impattano in maniera devastante la loro vita e quella dei propri familiari.
Nel passato questa malattia non veniva riconosciuta e spesso è stata confusa con la sclerosi multipla.

Soliris è un medicinale usato negli adulti e nei bambini per il trattamento dell’emoglobinuria parossistica notturna ( EPN ) e della sindrome emolitico uremica atipica ( SEUa ).
Si tratta di malattie genetiche potenzialmente letali che provocano la distruzione dei globuli rossi, dando origine a varie complicazioni mediche. Le conseguenze dell’EPN sono anemia, trombosi, pancitopenia, e urine scure, mentre le conseguenze della SEUa sono anemia, trombocitopenia e insufficienza renale.
Soliris è usato per il trattamento degli adulti affetti da miastenia gravis ( una malattia in cui il sistema immunitario attacca e danneggia le cellule muscolari causando debolezza muscolare ) qualora altri medicinali non abbiano effetto e nell’organismo sia presente un anticorpo specifico denominato anti-AChR.

Soliris è anche utilizzato per il trattamento di adulti affetti da disturbo dello spettro della neuromielite ottica ( NMOSD ), una malattia in cui il sistema immunitario danneggia le cellule nervose causando problemi principalmente al nervo ottico al midollo spinale. È utilizzato nei pazienti che presentano un anticorpo chiamato AQP4 e con decorso recidivante della malattia ( dove il paziente alterna attacchi [ recidive ] a periodi senza sintomi ).
Soliris contiene il principio attivo Eculizumab.

Il medicinale può essere ottenuto soltanto con prescrizione medica e deve essere somministrato sotto la supervisione di un medico esperto nel trattamento di pazienti con disturbi renali e disturbi a carico del sistema nervoso o del sangue.

Soliris viene somministrato in infusione endovenosa; la dose consigliata dipende dallo scopo per cui è usato e, per i pazienti di età inferiore a 18 anni, dal peso corporeo.
Soliris è inizialmente somministrato ogni settimana e successivamente ogni due o tre settimane.
Durante l’infusione e per almeno un’ora al termine della stessa i pazienti sono sottoposti a monitoraggio per verificare la comparsa di eventuali reazioni.
In caso di reazioni correlate all’infusione, il medico può rallentarla o interromperla.
Per alcuni pazienti sottoposti a scambio plasmatico ( asportazione, trattamento e restituzione del plasma sanguigno del paziente stesso ) o infusione di plasma sono necessarie dosi supplementari di Soliris.
Soliris deve essere somministrato a vita, a meno che il paziente non manifesti effetti indesiderati gravi.

Il principio attivo contenuto in Soliris, Eculizumab, è un anticorpo monoclonale in grado di legarsi alla proteina C5 del complemento, che fa parte del sistema di difesa dell’organismo denominato sistema del complemento.
Nei pazienti affetti da EPN, SEUa, miastenia gravis e NMOSD, le proteine del complemento sono sovraattivate e danneggiano le cellule di questi soggetti. Bloccando la proteina C5 del complemento, Eculizumab impedisce alle proteine del complemento di danneggiare le cellule, alleviando pertanto i sintomi di tali malattie. ( Xagena_2022 )

Fonte: AIFA, 2022

Xagena_Medicina_2022