La terapia di sostituzione enzimatica con alfa-galattosidasi A ricombinante ( Agalsidasi beta; Fabrazyme ) riduce l’ipertrofia ventricolare sinistra e migliora la funzione miocardica regionale nei pazienti con malattia di Fabry durante trattamento di breve periodo.

Ricercatori dell’Università di Wurzburg in Germania hanno esaminato se la terapia di sostituzione enzimatica fosse efficace in tutti gli stadi della cardiomiopatia di Fabry nel lungo periodo.

Sono stati studiati 32 pazienti con malattia di Fabry per un periodo di 3 anni, riguardo alla progressione della malattia e all’outcome ( risultato ) clinico durante terapia di sostituzione enzimatica.

Al basale, 9 pazienti mostravano almeno 2 segmenti ventricolari sinistri fibrotici ( grave fibrosi miocardica ), 11 avevano un segmento ventricolare sinistro interessato ( fibrosi lieve ), e 12 non presentavano fibrosi.

Nei pazienti senza fibrosi, la terapia di sostituzione enzimatica ha prodotto una significativa riduzione della massa ventricolare sinistra ( in media, 238 g al basale, 202 g a 3 anni; p per trend <0.001 ), un miglioramento della funzione miocardica ( in media, strain rate radiale sistolico: 2.3 e 2.9 secondi (-1), rispettivamente; p per trend=0.014 ).

Al contrario, i pazienti con fibrosi lieve o grave hanno mostrato una riduzione minore dell’ipertrofia ventricolare sinistra e nessun miglioramento della funzione miocardica o capacità d’esercizio.

Questi dati sottolineano che il trattamento della cardiomiopatia di Fabry con alfa-galattosidasi A ricombinante dovrebbe iniziare prima dell’insorgenza di fibrosi miocardica. ( Xagena_2009 )

Weidemann F et al, Circulation 2009; 119: 524-529



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