L'FDA ha approvato Fabrazyme ( Agalsidasi beta ) il primo trattamento per la malattia di Fabry.

La malattia di Fabry , che colpisce circa 5000 persone in tutto il mondo, è causata dalla deficienza di un enzima, alfa-galattosidasi A, che conduce ad un accumulo di lipidi, soprattutto globotriaosilceramide ( Gb3 ), all'interno delle cellule del rene, del cuore e di altri organi.
Come conseguenza i pazienti affetti da malattia di Fabry possono andare incontro a: insufficienza renale, ictus, malattia cardiaca e a dolore debilitante.
La vita media di questi pazienti è di circa 50 anni.

Il farmaco ha ottenuto negli Usa lo status di orphan drug.
Questo dà diritto all'esclusività commerciale per 7 anni.

Fabrazyme è una forma ricombinante dell'alfa-galattosidasi A.
Il farmaco deve essere somministrato per via endovenosa.

Studi clinici hanno mostrato che Fabrazyme riduce l'accumulo di Gb3 nell'endotelio capillare del rene ed in altri tipi cellulari.
Questo fa supporre che Fabrazyme possa incidere sulle manifestazioni della malattia, anche se la relazione tra riduzione di Gb3 e manifestazioni cliniche non sia stata ancora dimostrata.

Sono in corso ulteriori studi per verificare i benefici clinici di Fabrazyme.

Il più comune e grave effetto indesiderato prodotto dal Fabrazyme è rappresentato dalle reazioni all'infusione che consistono in: aumento o riduzione della frequenza cardiaca, aumento della pressione sanguigna, oppressione faringea, dolore toracico o oppressione toracica, respiro breve, febbre, dolori addominali. ( Xagena_2003 )

Fonte FDA, 2003





XagenaFarmaci_2003