La Commissione europea (CE) ha approvato Andembry, il cui principio attivo è Garadacimab, trattamento mensile che ha come target il fattore XIIa per la prevenzione degli attacchi di angioedema ereditario ( HAE ) nelle persone adulte e adolescenti di età pari o superiore a 12 anni affette da angioedema erditario.

Garadacimab inibisce il fattore XIIa, una proteina plasmatica a monte della cascata della chinina-callicreina che porta all’insorgenza degli attacchi di angioedema erditario.

L’approvazione di Garadacimab si basa sui dati provenienti dallo studio registrativo di fase III controllato con placebo VANGUARD e dalla sua fase di estensione in aperto. I risultati completi dello studio VANGUARD sono stati pubblicati sul numero di aprile 2023 di The Lancet e i risultati primari dello studio di estensione sono stati pubblicati sul numero di ottobre 2024 di Allergy.
Garadacimab

Garadacimab è un nuovo anticorpo monoclonale inibitore del FXIIa che ha completato lo sviluppo clinico di fase 3 come nuovo trattamento di profilassi mensile sottocutaneo per prevenire gli attacchi associati all’angioedema ereditario. Garadacimab inibisce in modo specifico la proteina plasmatica FXIIa. Quando il fattore XII (FXII) viene attivato, avvia una cascata di eventi che portano alla formazione dell’edema. Mirando a FXIIa, Garadacimab inibisce questa cascata fin dall’inizio, a differenza di altre terapie per l’angioedema ereditario che agiscono su mediatori più a valle.

Angioedema ereditario

L’angioedema ereditario è una rara condizione di origine genetica, potenzialmente fatale, che si presenta in circa una persona ogni 10mila-50mila. L’angioedema ereditario è causato da una carenza o una disfunzione di C1-INH, una proteina presente nel sangue che aiuta a controllare le infiammazioni. Una quantità insufficiente o un cattivo funzionamento di C1-INH può portare all’accumulo di fluidi nei tessuti del corpo, causando un grave gonfiore definito angioedema. Gli attacchi di angioedema possono colpire, anche contemporaneamente, diverse parti del corpo, tra cui il viso, l’addome, la laringe, le estremità. I pazienti che hanno attacchi di angioedema ereditario all’addome possono sperimentare dolori molto forti, diarrea, nausea e vomito causati dal gonfiore delle pareti intestinali. Gli attacchi di angioedema erditario che colpiscono il viso o la gola possono manifestarsi con chiusura delle vie aeree e asfissia e, se non trattati, possono portare anche alla morte. ( Xagena_2025 )

Fonte: CSL Behring, 2025

XagenaMedicina_2025