L'angioedema ereditario è una rara malattia, debilitante e potenzialmente fatale caratterizzata da attacchi acuti di edema che possono colpire addome / tratto gastro-intestinale, laringe, viso, organi genitali ed estremità.
Ecallantide ( Kalbitor ) è un nuovo inibitore della callicreina plasmatica sviluppato per il trattamento degli attacchi acuti di angioedema ereditario.

È stato compiuto uno studio per esaminare la velocità di effetto di Ecallantide rispetto al placebo.
I dati sono stati integrati da due studi di Ecallantide di fase 3 randomizzati, in doppio-cieco, placebo-controllati.

I pazienti eleggibili si sono presentati entro 8 ore dall’insorgenza di un attacco di angioedema ereditario da moderato a grave per essere randomizzati in un rapporto 1:1 a ricevere una singola dose di 30 mg per via sottocutanea di Ecallantide o placebo.

Gli endpoint includevano il tempo all’inizio di un miglioramento, il tempo a un miglioramento complessivo sostenuto e il tempo a un significativo miglioramento generale.

Sono stati inclusi in totale 143 partecipanti ( 70 trattati con Ecallantide e 73 con placebo ).

Le curve di distribuzione per il tempo all’inizio del miglioramento hanno dimostrato una tendenza a favore di Ecallantide rispetto al placebo entro 4 ore ( P log rank=0.09 ).

Per il tempo all’insorgenza di un miglioramento costante, la differenza nella distribuzione delle curve tra i due gruppi ha raggiunto la significatività 2 ore dopo la somministrazione ( P log rank=0.04 ).

Per il tempo all’insorgenza di un significativo miglioramento generale, la differenza nella distribuzione delle curve ha raggiunto la significatività a favore di Ecallantide a 90 minuti ( P log rank=0.04 ).

L'effetto benefico di Ecallantide è stato dimostrato prima per gli attacchi addominali, seguiti dagli attacchi laringei e periferici.

In conclusione, Ecallantide allevia i sintomi acuti degli attacchi di angioedema ereditario, con una rapidità di risposta commisurata alle esigenze terapeutiche per le posizioni in cui si verificano gli attacchi stessi. ( Xagena_2010 )

Riedl M et al, Ann Allergy Asthma Immunol 2010; 105: 430-436

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