Le opzioni di trattamento per i pazienti con forme indolenti di mastocitosi restano inadeguate con iper-attivazione dei mastociti responsabili di molte delle manifestazioni sistemiche della malattia.

Masitinib è un inibitore tirosin-chinasico potente e fortemente selettivo.

Un'inibizione combinata di c-Kit e Lyn lo rende particolarmente efficiente nel controllo dell'attività dei mastociti e, di conseguenza, gli conferisce un potenziale beneficio terapeutico nella mastocitosi.

Masitinib è stato somministrato a 25 pazienti con diagnosi di mastocitosi sistemica o cutanea con handicap ad essa correlato ( cioè, disabilità associate a vampate, depressione, prurito e qualità di vita ) alla dose clinica iniziale di 3 o 6 mg/kg/die per 12 settimane.

In accordo con lo studio AFIRMM, la risposta era basata sul cambiamento dei sintomi clinici associati all'handicap del paziente alla 12.a settimana rispetto al basale, indipendentemente dal sottotipo di malattia.

Il miglioramento è stato osservato in tutti gli endpoint primari alla settimana 12 inclusa una riduzione delle vampate, della classificazione Hamilton e del prurito rispetto al basale del 64% ( P=0.0005 ), del 43% ( P=0.0049 ) e del 36% ( P=0.0077 ), rispettivamente.

Una risposta clinica generale è stata osservata nel 56% con un miglioramento sostenuto osservato lungo tutta la durata di una fase di estensione ( superiore a 60 settimane ).

Gli eventi avversi comuni sono stati edema ( 44% ), nausea ( 44% ), spasmi muscolari ( 28% ) e rash ( 28% ), la maggior parte dei quali di gravità da lieve a moderata con una significativa diminuzione osservata dopo la settimana 12 di trattamento.
Un paziente è andato incontro a un evento avverso grave ( agranulocitosi reversibile ).

In conclusione, Masitinib è un trattamento promettente per le forme indolenti di mastocitosi con handicap e ha mostrato tollerabilità accettabile per regimi di trattamento nel lungo periodo. ( Xagena_2010 )

Paul C et al, Am J Hematol 2010; 85: 921-925



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