rFIXFc è una proteina ricombinante di fusione costituita dal fattore IX della coagulazione connesso al dominio Fc per il trattamento dell’emofilia B.

Due studi clinici di fase 3 hanno valutato l’efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica di rFIXFc per il trattamento dell’emofilia B, in adulti, adolescenti e bambini al di sotto dei 12 anni già precedentemente trattati con altri farmaci.

rFIXFc è stato sviluppato usando la tecnologia di fusione del fattore IX con la porzione Fc delle immunoglobuline IgG1.
Si ritiene che questa tecnica permetta al rFIXFc di ulilizzare un naturale processo fisiologico per prolungare il tempo di permanenza in circolo.

Studio clinico B-LONG

B-LONG è uno studio in aperto di fase 3 condotto a livello internazionale, che ha valutato l’efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica ( variazione della concentrazione del farmaco nell’organismo ) di rFIXFc in 123 maschi, dai 12 anni in su, affetti da gravi forme di emofilia B e con una storia di almeno 100 giorni di terapia con i sostituti del fattore IX attualmente disponibili.

Lo studio ha coinvolto 50 Centri di trattamento per emofilici in 17 Paesi, inclusa l’Italia, in sei continenti.

È stato esaminato l’effetto di rFIXFc in profilassi, come trattamento episodico ( on demand ) e durante l’intervento chirurgico ( gestione perioperatoria ).
Nella fase iniziale del regime di profilassi, le dosi sono state fissate a 50 UI/kg una volta alla settimana o a 100 UI/kg ogni 10 giorni.
La dose o l’intervallo di tempo tra un’infusione e l’altra potevano essere variate a seconda delle indicazioni cliniche.

Studio clinico Kids B-LONG

Lo studio Kids B-LONG è uno studio internazionale, in aperto, multicentrico di fase 3, che ha coinvolto 30 ragazzi con emofilia B grave con almeno 50 precedenti esposizioni a terapie con il fattore IX.

Lo studio è stato condotto in 16 Centri per il trattamento dell’emofilia in sei diversi Paesi.

Lo studio si propone di valtare l’efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica di rFIXFc. La dose di profilassi settimanale è stata fissata fissata a 50-60 UI/kg, con possibilità di aggiustamento della dose o dell’intervallo di tempo tra una infusione e l’altra in funzione delle condizioni del paziente. ( Xagena_2015 )

Fonte: Biogen & Sobi, 2015

Xagena_Medicina_2015