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Sindrome di Lennox-Gastaut e trattamento con Clobazam

È stato condotto uno studio per valutare efficacia e sicurezza di Clobazam ( Onfi ), una 1,5-benzodiazepina, come terapia aggiuntiva ...
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Fibrosi cistica: Ivacaftor nei pazienti con mutazione G551D nel gene CFTR

Ivacaftor ( Kalydeco ) è un farmaco per il trattamento della fibrosi cistica nei pazienti che presentano mutazione G551D nel ...
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Fibrosi retroperitoneale: trattamento combinato di Prednisone e Micofenolato Mofetile

Una piccola serie di casi ha mostrato che una combinazione di Micofenolato Mofetile ( CellCept ) e Prednisone ( Deltacortene ...
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Malattia di Huntington: trattamento della funzione motoria con Pridopidina

La malattia di Huntington è un disturbo neurodegenerativo progressivo, caratterizzato da deficit motori, cognitivi e comportamentali. Pridopidina appartiene a una ...
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Aumento della fiducia negli altri e calo dei comportamenti distruttivi con Ossitocina nella sindrome di Prader-Willi

La sindrome di Prader-Willi è un complesso disturbo genetico dello sviluppo neurologico con disfunzione ipotalamica, obesità patologica precoce con iperfagia ...
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Deficit congenito del fattore XIII: trattamento con Corifact

L’FDA ( Food and Drug Administration ) ha concesso l'approvazione per la commercializzazione di Corifact, fattore XIII ( umano ) ...
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Malattia di Fabry: confronto tra le risposte di donne e uomini alla terapia enzimatica sostitutiva

La malattia di Fabry ( deficit di alfa-galattosidasi A ) è una malattia legata al cromosoma X. Le donne eterozigoti ...
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Malattia di Fabry: risposta alla terapia enzimatica sostitutiva nei bambini

Il registro Fabry Outcome Survey ( FOS ) ha come obiettivo quello di approfondire le conoscenze della storia naturale della ...
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Idursulfasi per la sindrome di Hunter in bambini di età inferiore ai 6 anni

È stato compiuto uno studio che si è avvalso dell’Hunter Outcome Survey ( HOS ), un database internazionale, per valutare ...
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Sicurezza di Agalsidasi alfa nei bambini sotto i 7 anni con malattia di Fabry

Uno studio retrospettivo ha valutato la sicurezza e l'efficacia della terapia enzimatica sostitutiva con Agalsidasi alfa ( Replagal ) per ...
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Lubiprostone, un attivatore del canale del cloro, per la costipazione negli adulti affetti da fibrosi cistica

È stata analizzata una serie di casi che hanno descritto l'uso di Lubiprostone ( Amitiza ) nel trattamento della costipazione ...
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Astrocitoma subependimale a cellule giganti nella sclerosi tuberosa: trattamento con Everolimus

La resezione neurochirurgica rappresenta il trattamento standard dell’astrocitoma subependimale a cellule giganti in pazienti con sclerosi tuberosa complessa, ma Everolimus ...
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Fibrosi cistica e mutazione G551D-CFTR: effetto di Ivacaftor

Un nuovo approccio per il trattamento della fibrosi cistica coinvolge il miglioramento della funzione del regolatore della conduttanza transmembrana della ...
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Trattamento della mastocitosi sistemica e cutanea con handicap con Masitinib

Le opzioni di trattamento per i pazienti con forme indolenti di mastocitosi restano inadeguate con iper-attivazione dei mastociti responsabili di ...
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Sindrome miastenica di Lambert-Eaton: trattamento con Firdapse

Firdapse è un medicinale contenente il principio attivo Amifampridina, che trova indicazione nel trattamento dei sintomi della sindrome miastenica di ...
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Terapia con BH4 per la fenilchetonuria nei bambini: impatto su stato nutrizionale e assunzione

È stato studiato l'impatto del trattamento con Tetraidrobiopterina ( BH4 ) sulla tolleranza alla fenilalanina, e stato nutrizionale in pazienti ...
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Sitosterolemia: trattamento e analisi genetiche in neonati e bambini

L'osservazione clinica e il trattamento dei bambini con sitosterolemia è stata segnalata raramente. Sono state riportate le osservazioni cliniche, biochimiche, ...
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Attacchi acuti di angioedema ereditario: tempo di risposta al trattamento con Ecallantide

L'angioedema ereditario è una rara malattia, debilitante e potenzialmente fatale caratterizzata da attacchi acuti di edema che possono colpire addome ...
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Terapia di sostituzione enzimatica con Idursulfasi per sindrome di Hunter sotto i 5 anni di età

La sindrome di Hunter ( mucopolisaccaridosi di tipo II, MPS II ) è una rara malattia da accumulo lisosomiale collegata ...
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Glicogenosi di tipo II a insorgenza tardiva, trattamento con terapia enzimatica sostitutiva

La glicogenosi di tipo II è una malattia lisosomiale dovuta a deficit di alfa-glucosidasi acida. La terapia enzimatica sostitutiva con alfa-Glucosidasi ...
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Macroglobulinemia di Waldenstrom: trattamento di combinazione con Rituximab e Cladribina

Uno studio ha valutato l'efficacia di 2-cloro-2'-deossiadenosina ( 2-CdA; Cladribina; Litak ) somministrata per via sottocutanea in combinazione con Rituximab ...
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Episodi acuti di angioedema ereditario: Berinert, speciali avvertenze e precauzioni per l'uso

Berinert è un inibitore umano della C1-esterasi, che trova indicazione nel trattamento degli episodi acuti di angioedema ereditario di tipo ...
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Alglucosidasi alfa per il trattamento della malattia di Pompe nei pazienti con insorgenza tardiva

Sono stati pubblicati su The New England Journal of Medicine ( NEJM ) i risultati dello studio LOTS ( Late-Onset ...
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Tumore miofibroblastico infiammatorio: Xalkori, un inibitore di ALK

Il tumore miofibroblastico infiammatorio è una particolare neoplasia mesenchimale caratterizzata da una proliferazione delle cellule fusate con infiltrato infiammatorio. Circa la ...
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Erlotinib per schwannoma vestibolare progressivo nella neurofibromatosi 2

Il trattamento in vitro delle cellule NF2-deficienti con inibitori del recettore del fattore di crescita epidermico ( EGFR ) può ...
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Sindrome di Ehlers-Danlos: Cordiax per la prevenzione di eventi cardiovascolari

La sindrome vascolare di Ehlers-Danlos è una rara e grave patologia che causa dissezioni e rotture delle arterie che possono ...
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Sindrome emolitico-uremica atipica: trattamento con Soliris

Due studi di fase 2, in aperto, hanno analizzato Eculizumab ( Soliris ) come trattamento per i pazienti affetti da ...
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Malattia di Pompe a insorgenza tardiva: trattamento con Myozyme

La malattia di Pompe è una miopatia metabolica causata da una mancanza della alfa-glucosidasi acida, un enzima che degrada il ...
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Terapia di sostituzione con Velaglucerasi alfa negli adulti con malattia di Gaucher di tipo 1: studio di estensione

La terapia di sostituzione enzimatica rappresenta la cura standard per la malattia di Gaucher sintomatica. Ricercatori del Shaare Zedek Medical Center, ...
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Miglioramento dei parametri della malattia di Fabry nei pazienti pediatrici trattati per 4 anni con Agalsidasi alfa

Ricercatori del Baylor Research Institute a Dallas negli Stati Uniti, hanno compiuto uno studio prospettico di 4 anni con l’obiettivo ...
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